Možnost novega zdravljenja za otroško demenco
Organi

Možnost novega zdravljenja za otroško demenco

Raziskovalci na Univerzi v Würzburgu nadaljujejo iskanje zdravljenja otroške demence.

Otroška demenca, znana medicinsko kot nevronska ceroid lipofuscinoza (NCL), je motnja, ki jo otroci podedujejo od staršev. Trenutno je znano več kot deset tipov, ki jih povzročajo različne genske mutacije. Do zdaj ni na voljo zdravljenja za to bolezen in vsaka vrsta je usodna. "Začetni simptomi vključujejo degeneracijo vida, ki ji sledijo epileptični napadi, slepota, gluhost, demenca in zgodnja smrt." Približno 50.000 otrok je prizadeto po vsem svetu, kar je povzročilo, da se bolezen uvršča med redke motnje.

Pred nekaj leti je odkritje je bilo na univerzi v Würzburgu (JMU), da lahko vnetje možganov poslabša bolezen. Od odkritja so bili raziskovalci na (JMU) postavljeni na iskanje zdravljenja, povezanega s tem vnetnim odzivom. Preizkušali so različna zdravljenja v preskušanjih zdravil z miši.

Drog, ki so jih testirali, so kombinacije fingolimoda in teriflunomida. Ta zdravila se trenutno uporabljajo za zdravljenje multiple skleroze, ki je najpogostejša vnetna motnja centralnega živčnega sistema. V vsakem primeru imajo droge učinke zmanjševanja sprememb, ki jih NCL daje možganom. Pri dajanju zdravil je veliko manj mišic, ki se pokažejo, degradacija mrežnice pa se upočasni in je manj huda kot brez uporabe zdravljenja. Zdravila za multiplo sklerozo lahko zdravijo humane primere otroške demence

Novi izziv raziskovalci na JMU so začeli raziskovati, ali so se ti isti učinki pojavili pri ljudeh. Ne glede na to, ali je bil vnetni odziv, ki so ga najprej odkrili v mišjem modelu bolezni, prišlo celo pri človeških bolnikih z NCL, so si želeli pridobiti več informacij. To so storili z avtopsipiranjem možganov pacientov z NCL, ki jih je ponudila Londonska nevrodegenerativna bolezen možganske banke in raziskave možganov za demenco.

Isti vnetni odgovor je bil ugotovljen pri vsakem pacientu, ki ga opazijo. Posledice tega odkritja so odprle možnost, da bi imunomodulirajoče kombinacije zdravil, ki so jih testirale na miših, delovale tudi na človeških bolnikih.
Eno glavnih ovir pri razvoju novih zdravil dobi financiranje farmacevtskih podjetij, stroški pa so izredno visoko. Za NCL in druge redke razmere je število pacientov tako nizko, da je večina podjetij preprosto ne zanima zaradi finančnih stroškov razvoja, ki se kažejo v primerjavi z možnostjo donosa te naložbe.

Rezultati te raziskave ponujajo obetaven rešitev te težave. Drog se že uporablja pri multipleksni sklerozi pri ljudeh, poznanimi pa so neželeni učinki. Prihodnje klinične študije so potrebne, preden se zdravljenje lahko nadaljuje kot izvedljiva možnost, vendar so raziskovalci v JMU zavezani k vzroku.

Amnestična blagovna kognitivna okvara zdravljenja, nov pristop lahko pomaga izboljšati spomin, spremeniti napredovanje bolezni
Izgubi izgubo spomina s tem priljubljenim preteklim časom

Pustite Komentar